人类史上重大突破！美国FDA正式批准：世界首个能治疗阿...

人类史上重大突破！美国FDA正式批准：世界首个能治疗阿兹海默症的药物！

随着人口老龄化

全球阿尔茨海默症患者达5200万人

且呈爆发性增长，每3秒新增一个患者

美国已有620 多万患者

中国则有近1000万人

预计到2050年，将突破4000万。

阿兹海默症又俗称老年痴呆

它不仅带走无数人的性命

而且给患者及家属带来了极大的痛苦

然而近20多年来

在全球范围内

能够真正治疗这种疾病的药物

几乎为0

但在昨日

人类医学史上终于有了“0的突破”！

△百健公司Biogen2019年的照片中，一名研究人员在马萨诸塞州剑桥市从事药物aducanumab的研发工作。

美国当地时间，2021年6月7日星期一，美国百健公司（Biogen）宣布，世界首款可治疗阿兹海默症状（俗称老年痴呆症）的药物aducanumab已经获得了FDA正式批准，即将量产！

它的重大意义是，此前所有的药物都只是缓解症状，没有一种能够阻止或者延缓阿兹海默症病情的发展。

而aducanuma药的出现，成了世界上首个能够阻止或逆转阿兹海默病进程的药物！

研究结果显示“有理由相信”它能使阿兹海默症患者受益。

这是美国监管机构所说这是目前唯一可能治疗潜在疾病的疗法，而非管理焦虑和失眠等症状。

△这张2021年6月7日星期一由百健Biogen公司提供的图片显示了药物Aduhelm的小瓶和包装

药物名称：Aduhelm

主要成分：aducanumab

用法：由活细胞制成，将在医生办公室或医院通过输液进行治疗，每4周输液一次。

价格：一年治疗费用约为5.6万美元，4年内不提价。

上市时间：该公司表示，在未来2周内,向全美900多个医疗场所开始运送数百万剂药物。
潜在副作用：还需要额外扫描来监测药物的潜在副作用。目前有关于暂时性脑肿胀的警告，有时会引起头痛、混乱和头晕，通常会随时间推移而消失；其他副作用包括视力变化、过敏反应、腹泻和迷失方向；超敏反应的风险包括血管性水肿和荨麻疹；最常见副作用是ARIA、头痛、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/精神错乱。 △来源美国FDA官网
但同时独立顾问警告称，这种备受争议的治疗方法，还没有被证明有助于减缓破坏大脑的疾病。这一决定可能影响到数百万美国人及其家庭，肯定会在医生、医学研究人员和病人团体之间引发分歧，还对用于评估实验性疗法的标准产生深远影响，包括那些只显示递增效益的疗法。
△百健Biogen公司2021年5月提供的视频显示，小瓶aducanumab药物在瑞士制造的画面。
什么是阿兹海默症？中文里俗称老年痴呆。是一种不可逆的、渐进的脑部疾病，它慢慢地破坏记忆和思维能力，并最终破坏了执行简单任务的能力。
最常见的早期症状为丧失短期记忆（难以记住最近发生的事），当疾病逐渐进展，症状可能逐渐出现，包括语言障碍、定向障碍（包括容易迷路）、情绪不稳、丧失动机、无法自理和许多行为问题。
当情况恶化时，患者往往会因此和家庭或社会脱节，并逐渐丧失身体机能，最终导致死亡。虽然疾程因人而异，但诊断后的平均寿命约为3到9年。虽然阿兹海默症的具体原因还不完全清楚，但它的特点体现在大脑中的变化——包括淀粉样斑块和神经纤维(或tau)缠结——导致神经元及其连接丧失。
新药中的Aducanumab成分是什么？Aducanumab有助于清除大脑中，一种叫做β-淀粉样蛋白的蛋白质。此前其他实验性药物已经做到了这一点，但它们对患者的思维能力、自理能力或独立生活能力没有任何区别。Aduhelm代表一种被批准用于治疗阿兹海默症的首创疗法，是自2003年以来首个被批准用于治疗阿兹海默症的新疗法，也是首个针对该疾病的基本病理生理学的疗法。△本项重磅研究作为封面文章刊登在了《Nature》杂志研究人员在三项独立的研究中评估了Aduhelm的疗效，共涉及3482名患者。研究包括对阿兹海默症患者进行的双盲、随机、安慰剂对照的剂量范围研究。接受治疗患者的淀粉样β斑块，有明显的剂量和时间依赖性减少，而研究中对照组的患者的淀粉样β斑块没有减少。△随着给药浓度的增加，患者脑内的淀粉样斑块逐渐减少（图片来源：Nature）
国家老龄化研究所所长Richard Hodes博士说：“这是一个希望的信号，但不是最终的答案。淀粉样蛋白很重要，但不是唯一的促成因素”。该研究所没有参与Biogen公司的研究，但为阿尔茨海默病的形成过程的研究提供资金。
还有一个令人欣喜的信号，实验发现服用Aducanumab的病人，思维能力下降速度比服用安慰剂的病人慢22%。但这意味着在认知和功能能力的18分评分中，差异仅为0.39。而且目前还不清楚这些指标如何转化为实际的益处，如更好的独立性或回忆重要细节的能力。△参与临床测试的患者定期接受脑部扫描检查，以评估药效。

依然还有争议点？
美国FDA对该药物的审查已经成为长期争论热点之一。一方是代表阿兹海默症患者及其家属的团体，他们说任何新疗法——即使是小的好处——都值得批准。但许多专家警告说，为药物开绿灯可能会成为危险的先例，为有问题的治疗方法打开大门。不建议批准药物的FDA顾问Caleb Alexander博士说，他对这一决定感到“惊讶和失望”，“美国FDA之所以受到尊重，是因为它基于有可靠证据的监管标准才给一个产品通行证”。美国FDA最高药物监管机构承认，药物存在“剩余的不确定性”，但表示Aduhelm能够减少大脑中的有害斑块，有望帮助减缓痴呆症。FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士告诉记者：“这些数据支持病人和护理人员选择使用这种药物。美国FDA仔细权衡了患有这种破坏性、衰弱性和致命性疾病相关及周遭人士的意见。正如我们从抗癌斗争中了解到的那样，加速审批途径可以更快地将疗法带给患者，同时刺激更多的研究和创新”。
百健Biogen公司在2019年曾停止了两项研究，因为令人失望的结果表明aducanumab不能实现减缓阿兹海默症患者精神和功能衰退的目标。几个月后，公司反其道而行之，宣布对一项研究的新分析显示，药物在较高剂量下是有效的，美国FDA建议对其进行审查。公司的科学家说，药物最初的失败是由于一些病人没有接受足够高的剂量来减缓疾病。但剂量的变化和公司的事后分析使结果模棱两可，引起许多专家的怀疑，包括美国FDA小组的成员。FDA没有被要求遵循外部专家小组成员的建议，而且以前在做出类似高调药物决定时也不考虑外部意见。
根据所谓的加速批准条款，FDA要求百健Biogen公司进行后续研究以确定患者利益。如果研究未能显示出有效性，美国FDA可将药物撤出市场，尽管他们很少这样做。百健Biogen公司表示，虽然目前该药物一年的治疗费用高达5.6万美元，随FDA批准，aducanuma几乎肯定会被大多数保险公司所覆盖，包括医疗保险，覆盖6000多万人的政府老年人计划，所以大多数患者实际支付不会接近56,000美元这样的价格。保险公司可以通过要求严格的条件，包括脑部扫描以确认斑块，然后再同意承保，来管理药物成本。百健公司目标是在2030年前完成FDA规定的后续试验。目前约有900家美国医疗机构已准备开始开具该药物的处方，预计未来几个月会有更多医疗机构。但关键实际问题仍然存在——病人能在多长时间内受益？医生如何确定何时停药？药物对晚期痴呆症患者是否有好处？
多年来，制药业不断涌现失败的阿兹海默症疗法。此次美国FDA的绿灯可能会重振对之前被制药商搁置疗法的投资。受此消息影响，Biogen公司股价在周一的交易中大涨38%，分析师预测未来销售额将达数十亿美元。研究药物价值的非营利性临床和经济审查研究所表示，Biogen公司的药物必须完全阻止痴呆症状，才能证明其每年56,000美元的价格是合理的。

希望这款新药

能挽救更多的生命和家庭

再一次为人类的智慧点赞！